Dược lý lâm sàng và độc tính (Phase I trial) Giai đoạn này nghiên cứu tính an toàn chứ không phải tính hiệu quả của thuốc và sau đó xác định liều sử dụng thuốc thích hợp. Thử nghiệm tiến hành trên những người tình nguyện. Cỡ mẫu nghiên cứu của giai đoạn này thường khoảng 15-30 người.