Giai đoạn này được tiến hành sau khi cơ quan quản lý đã phê duyệt đăng ký thuốc/vắc xin và thuốc/vắc xin đó đã được đưa vào thị trường. Mục tiêu chung là nghiên cứu về tỷ lệ phản ứng phụ hiếm gặp và các tác động tiềm tàng của việc sử dụng lâu dài loại thuốc đó trong thực tế và cũng tìm thêm bằng chứng về hiệu quả ở một quần thể rộng hơn quần thể đã được nghiên cứu trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3. Nghiên cứu trong giai đoạn này cũng có thể phát hiện ra các công dụng tiềm năng mới của thuốc.