Nghiên cứu Bệnh-chứng Không bắt cặp
Trong ký hiệu của Bảng 11.1, gọi m1 và m2 = ρm1 lần lượt là số ca bệnh và số chứng trong một nghiên cứu bệnh-chứng mới mắc. Như trong Mục 11.1, gọi φ1 là xác suất một ca bệnh có tiền sử phơi nhiễm và φ2 là xác suất tương ứng cho một chứng. Từ (4.2) và (14.4), ta có:
φ1 = ORφ2 / [ORφ2 + (1 − φ2)] (14.6)
và
φ0 = (φ1 + φ2ρ) / (1 + ρ) (14.7)
Như đã trình bày trong Mục 11.1.3, tỷ số chênh cho một nghiên cứu bệnh-chứng mới mắc là giống nhau bất kể chúng ta coi tổng biên của hàng hay cột là cố định. Lập luận tương tự như trên cho hiệu số nguy cơ, cỡ mẫu cần cho một nghiên cứu bệnh-chứng mới mắc là:
m1 = {zα/2√[φ0(1 − φ0)(1 + ρ)/ρ] + zβ√[φ1(1 − φ1) + φ2(1 − φ2)/ρ]}2 / (φ1 − φ2)2 (14.8)
(Schlesselman, 1981, tr. 150).
Ví dụ 14.5 Bảng 14.4 trình bày các giá trị tiệm cận và chính xác của m1 dựa trên (14.8) và StatXact (1998) cho các giá trị chọn lọc của OR, với α = 0,05, β = 0,20, ρ = 1, và φ2 = 0,05. Có thể thấy, phương pháp chính xác mang tính bảo thủ so với (14.8).
Bảng 14.4 Giá trị Tiệm cận và Chính xác của m1 Dựa trên (14.8) và StatXact cho Các Giá trị Chọn lọc của OR, với α = 0,05, β = 0,20, ρ = 1, và φ2 = 0,05
| OR | Tiệm cận | Chính xác |
|---|---|---|
| 2 | 516 | 550 |
| 3 | 177 | 192 |
| 4 | 100 | 109 |
| 5 | 69 | 76 |
| 10 | 27 | 31 |
Nghiên cứu Bệnh-chứng Bắt cặp Từng cặp
Trong ký hiệu của Mục 11.2.3, xét phân phối nhị thức với tham số (θ, r), trong đó θ = OR/(OR + 1) và r = f(1,0) + f(0,1). Đặt μ1 = θ và μ0 = 1/2, do đó σ12 = [θ(1 − θ)]/r và σ02 = 1/(4r). Thay vào (14.2) và giải ra r, số cặp bất đồng cần cho nghiên cứu là:
r = [(zα/2/2) + zβ√[θ(1 − θ)]]2 / (θ − 1/2)2
= [zα/2(OR + 1) + 2zβ√(OR)]2 / (OR − 1)2 (14.9)
Bảng 14.5(a) trình bày xác suất một cặp bắt cặp có một dạng cấu hình cụ thể dưới giả định rằng, trong quần thể, các biến bắt cặp không liên quan đến phơi nhiễm. Điều này có nghĩa là, trên thực tế, các cặp bắt cặp được hình thành một cách ngẫu nhiên. Do đó, xác suất một cặp bất đồng là:
φ0 = φ1(1 − φ2) + φ2(1 − φ1)
= φ2(1 − φ2)(OR + 1) / [ORφ2 + (1 − φ2)] (14.10)
trong đó đẳng thức thứ hai suy ra từ (14.6). Do đó, số cặp bắt cặp cần cho nghiên cứu là J0 = r/φ0 (Schlesselman, 1982, tr. 161).
Trong hầu hết các ứng dụng, giả định rằng các biến bắt cặp không liên quan đến phơi nhiễm là không thể đứng vững. Bảng 14.5(b) trình bày ký hiệu tương ứng với Bảng 14.5(a) trong bối cảnh thực tế hơn này. Chúng ta tìm ước lượng của φ = φ12 + φ21, xác suất một cặp bắt cặp sẽ bất đồng. Xác suất một ca bệnh được lấy mẫu có tiền sử phơi nhiễm được ký hiệu là φ1* (= φ11 + φ12), và xác suất tương ứng cho một chứng được lấy mẫu là φ2* (= φ11 + φ21). Dấu * được sử dụng để phân biệt các xác suất mẫu trong Bảng 14.5(b) với các xác suất quần thể tương ứng, φ1 và φ2, trong Bảng 14.5(a).
Fleiss và Levin (1988) đưa ra một phiên bản “hiệu chỉnh” của φ0 tính đến sự thuận hợp này:
φ = φ0 [√(1 + 4(ϑ − 1)φ1(1 − φ1)) − 1] / [2(ϑ − 1)φ1(1 − φ1)] (14.11)
trong đó ϑ = φ11φ22 / (φ12φ21) là thước đo mức độ thuận hợp. Số cặp bắt cặp cần cho nghiên cứu là J1 = r/φ.
Lachin (1992) đưa ra một công thức thay thế của (14.11) và chỉ ra rằng, đối với thiết kế bắt cặp từng cặp, các phương pháp của Fleiss và Levin (1988) và Dupont (1988) cho kết quả tương tự. Dupont (1988) đưa ra công thức tính cỡ mẫu cho nghiên cứu với bắt cặp (1 : M), nhưng ngoại trừ trường hợp bắt cặp từng cặp, các tính toán khá phức tạp. Theo Schlesselman (1982, tr. 168), đối với bắt cặp (1 : M), công thức tính cỡ mẫu xấp xỉ cho số ca bệnh là JM = [(M + 1)/(2M)] J1. Dupont (1988) chỉ ra rằng JM có thể đánh giá quá cao cỡ mẫu khi xác suất một chứng được lấy mẫu có tiền sử phơi nhiễm là nhỏ.
