14.1. Cỡ mẫu cho Nghiên cứu Tỷ lệ Hiện mắc

Xem xét một nghiên cứu nhằm ước lượng xác suất nhị thức π, ví dụ, như một phần của nghiên cứu tỷ lệ hiện mắc. Công thức tính cỡ mẫu sau được dẫn xuất bằng phương pháp khoảng tin cậy. Dựa trên phương pháp tường minh của Mục 3.2.1, khoảng tin cậy (1 − α) × 100% cho π là:

π ± z_α/2 √[π(1 − π)/r]

Giả sử chúng ta muốn các giới hạn trên và dưới cách π tối đa một khoảng δ > 0, nghĩa là:

z_α/2 √[π(1 − π)/r] ≤ δ

Giải ra r, số lượng đối tượng cần cho nghiên cứu là:

r = (z_α/2)² π(1 − π) / δ²  (14.1)

Một quan sát thú vị là (14.1) không phụ thuộc vào kích thước của quần thể nền. Để áp dụng (14.1), cần có các giá trị cho α, π, và δ. Việc chọn α về mặt lý thuyết là do nhà nghiên cứu quyết định, nhưng theo quy ước, hầu như luôn được lấy là 0,05. Việc phải cung cấp một giá trị cho π có tính chất vòng tròn vì nghiên cứu được tiến hành nhằm mục đích ước lượng chính đại lượng này. Vì π chưa biết, cần xác định một giá trị làm việc, được gọi là ước lượng tiền nghiên cứu (pre-study estimate), ví dụ, từ y văn đã công bố hoặc dựa trên ý kiến chuyên gia. Ước lượng của π thu được sau khi nghiên cứu hoàn tất sẽ được gọi là ước lượng hậu nghiên cứu (post-study estimate). Rõ ràng là mong muốn có δ càng nhỏ càng tốt. Vì mẫu số của (14.1) là δ², mỗi đơn vị giảm trong δ dẫn đến sự gia tăng đáng kể về cỡ mẫu cần thiết, như được minh họa trong ví dụ sau.

Ví dụ 14.1 Bảng 14.1 trình bày các cỡ mẫu dựa trên (14.1) cho các giá trị chọn lọc của π và δ, với α = 0,05. Rõ ràng, cỡ mẫu cần thiết cho một nghiên cứu tỷ lệ hiện mắc sẽ cực kỳ lớn nếu yêu cầu một khoảng tin cậy hẹp.

Bảng 14.1 Giá trị của r Dựa trên (14.1) cho Các Giá trị Chọn lọc của π và δ, với α = 0,05

Trong các phần sau, các công thức tính cỡ mẫu được dẫn xuất cho các nghiên cứu so sánh sử dụng phương pháp kiểm định giả thuyết. Đối với mỗi phương pháp kiểm định giả thuyết, chúng ta xem xét một xấp xỉ chuẩn tương ứng với trung bình μ và phương sai σ², trong đó μ được coi là tham số quan tâm. Dưới giả thuyết không H₀: μ = μ₀, phương sai được ký hiệu là σ₀², và dưới giả thuyết thay thế (hai phía) H₁: μ ≠ μ₁, phương sai được ký hiệu là σ₁². Theo Mục 2.1, gọi α là xác suất sai lầm loại I và β là xác suất sai lầm loại II. Nghĩa là, α là xác suất bác bỏ giả thuyết không khi nó đúng, và β là xác suất không bác bỏ giả thuyết không khi nó sai. Trong Mục 3.2.1, với 0 < γ < 1, chúng ta định nghĩa z_γ là điểm cắt bỏ xác suất đuôi trên γ của phân phối chuẩn tắc. Liên quan đặc biệt đến thảo luận hiện tại là các giá trị z_0,025 = 1,96 và z_0,20 = 0,842. Hầu hết các dẫn xuất sau đây đều dựa trên đồng nhất thức cơ bản:

μ₁ − μ₀ = z_α/2 σ₀ + z_β σ₁  (14.2)

(Lachin, 1981; Armitage và Berry, 1994, §6.6; Lachin, 2000, §3.2).