GIỚI THIỆU  —  Phân tích quyết định là đánh giá định lượng các kết quả đạt được từ một tập hợp các lựa chọn trong một tình huống lâm sàng cụ thể. Ngoại trừ từ định lượng , định nghĩa này không khác gì quá trình ra quyết định lâm sàng được các bác sĩ lâm sàng thực hiện hàng ngày. Khi đối mặt với một vấn đề cụ thể, các bác sĩ lâm sàng sẽ phát triển một loạt các hành động khả thi, từ không làm gì đến thu thập thêm thông tin bằng cách thực hiện các xét nghiệm chẩn đoán cho đến đề xuất các chiến lược điều trị khác nhau. Quá trình này thường tiềm ẩn và diễn ra trong bối cảnh các thuật toán nội bộ và phương pháp phỏng đoán (các lối tắt tinh thần) mà bác sĩ lâm sàng đã phát triển và tiếp thu theo thời gian. Phân tích quyết định, bằng cách yêu cầu một cấu trúc mô hình cụ thể và đánh giá các khả năng và giá trị khác nhau của kết quả, làm cho quá trình ra quyết định trở nên rõ ràng và dễ chấp nhận hơn đối với việc kiểm tra, thảo luận và thử thách trí tuệ.

Các mô hình quyết định thường được sử dụng như một công cụ phân tích để tiến hành phân tích hiệu quả chi phí vì phương pháp phân tích quyết định có thể được sử dụng để tìm ra giá trị mong đợi của hầu hết mọi kết quả. Phân tích chi phí-hiệu quả được thảo luận riêng. (Xem "Sơ lược ngắn gọn về phân tích hiệu quả chi phí" .)

CÁC LOẠI VẤN ĐỀ THÍCH HỢP ĐỂ PHÂN TÍCH QUYẾT ĐỊNH  —  Phạm vi các vấn đề lâm sàng phù hợp để phân tích quyết định là rất rộng. Hai yêu cầu chính để sử dụng nó bao gồm:

●Vấn đề tập trung vào một quyết định cụ thể phải được thực hiện

●Có sự đánh đổi liên quan đến quyết định

 

"Sự đánh đổi" có nghĩa là một trong những lựa chọn được cân nhắc không được vượt trội một cách rõ ràng. Ví dụ, một xét nghiệm chẩn đoán có thể mang lại một số rủi ro, nhưng sự đánh đổi là liệu pháp phù hợp hơn khi việc điều trị được định hướng theo kết quả của xét nghiệm đó.

Phạm vi của vấn đề phải được quản lý. Hỏi: "Bệnh nhân có mức cholesterol cao có nên điều trị bằng statin không?" đặt ra một câu hỏi quá rộng và phức tạp đến mức không thể trả lời được. Ngược lại, một câu hỏi như "Lợi ích của việc điều trị mức cholesterol cao ở những bệnh nhân có nguy cơ mắc bệnh tim mạch có triệu chứng khác nhau trong 10 năm là gì?" đủ cụ thể để có thể đưa ra quyết định phân tích [ 1 ]. Câu hỏi cụ thể này minh họa một đặc điểm khác của vấn đề thích hợp cho việc phân tích quyết định: cần có tranh luận hoặc sự không chắc chắn về lựa chọn tốt nhất. Việc phân tích quyết định khó có thể hữu ích nếu nó giải quyết chính xác câu hỏi đã được trả lời dứt khoát bằng các thử nghiệm đối chứng ngẫu nhiên.

Các câu hỏi liên quan đến quyết định lâm sàng không có câu trả lời trực tiếp trong tài liệu là rất phổ biến. Người ta có thể phải đối mặt với một bệnh nhân lớn tuổi hơn đáng kể hoặc có nhiều bệnh đi kèm hơn so với nhóm nghiên cứu trong một thử nghiệm đã công bố hoặc người có một tập hợp các thuộc tính đặc biệt khiến việc áp dụng trực tiếp các kết quả từ một nghiên cứu đã công bố trở thành vấn đề. Nói chung, phân tích quyết định đã được phát triển để:

●Hỗ trợ đưa ra quyết định lâm sàng cho từng bệnh nhân cụ thể

●Ước tính các chiến lược tối ưu cho các nhóm bệnh nhân có đặc điểm lâm sàng cụ thể trong các tình huống nhất định

●Liên kết các ước tính về cả kết quả lâm sàng và kinh tế (phân tích hiệu quả chi phí) để giúp cung cấp thông tin cho các câu hỏi về chính sách y tế

●Đưa ra ước tính về kết quả mong đợi trong các tình huống mà các phương pháp cổ điển như thử nghiệm ngẫu nhiên là không thể hoặc không thực tế

 

Có một số lợi ích của việc sử dụng phân tích quyết định để điều tra các lựa chọn liên quan đến một bệnh nhân [ 2 ]. Việc đặt vấn đề vào một bối cảnh mang tính phân tích, rõ ràng buộc các bác sĩ lâm sàng phải đưa ra những giả định rõ ràng và sự hiện diện của một mô hình có cấu trúc sẽ nhanh chóng tập trung vào những bất đồng về mặt lâm sàng. Phân tích quyết định có thể kết hợp trực tiếp các vấn đề liên quan đến chất lượng cuộc sống và cách bệnh nhân cụ thể đánh giá các kết quả khác nhau. Ví dụ, nếu cái chết có thể xảy ra trong thời gian ngắn là sự đánh đổi để có được một phương pháp chữa trị tiềm năng, thì việc tối đa hóa tuổi thọ có thể không phải là kết quả quan trọng nhất đối với một bệnh nhân mắc bệnh nan y muốn sống để chứng kiến ​​​​lễ tốt nghiệp đại học của cháu ngoại. tháng sau đó. Những ưu tiên của từng bệnh nhân như vậy có thể được kết hợp trực tiếp vào các phân tích quyết định bằng cách thay đổi giá trị của các kết quả khác nhau.

Phân tích quyết định được thực hiện phổ biến hơn để đánh giá chiến lược thích hợp cho một nhóm bệnh nhân được xác định bởi một tập hợp các đặc điểm lâm sàng. Thông thường, điều này sẽ liên quan đến việc kết hợp dữ liệu từ nhiều nguồn khác nhau để đưa ra phân tích toàn diện về vấn đề. Một ví dụ về phân tích quyết định như vậy là phân tích cân nhắc rủi ro và lợi ích của phẫu thuật cắt bỏ vú dự phòng và cắt buồng trứng cho bệnh nhân có đột biến BRCA1 hoặc BRCA2 [ 3 ]. Mô hình này kết hợp nhiều loại dữ liệu, bao gồm tỷ lệ mắc ung thư cơ bản, rủi ro của các thủ tục khác nhau và ước tính về nguy cơ gia tăng ung thư buồng trứng và ung thư vú đối với phụ nữ có đột biến. Phân tích đã chứng minh, bằng cách sử dụng dữ liệu tốt nhất hiện có vào thời điểm đó, tuổi thọ của những phụ nữ mang những đột biến đó đã tăng lên tới 5,3 năm nếu cắt bỏ vú dự phòng và lên tới 1,7 năm nếu cắt bỏ buồng trứng dự phòng.

Phân tích quyết định cũng có thể được sử dụng để đưa ra ước tính về rủi ro và lợi ích cho các nhóm bệnh nhân có đặc điểm hơi khác so với những bệnh nhân được nghiên cứu trong các thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng trước đó. Ứng dụng này đã được Krumholz và đồng nghiệp minh họa, họ đã xây dựng mô hình quyết định về liệu pháp tiêu huyết khối cho bệnh nhân cao tuổi bị nhồi máu cơ tim (xem Ví dụ bên dưới) [ 4 ]. Bài viết của họ cũng minh họa cách phân tích quyết định về một vấn đề lâm sàng có thể được kết hợp với kết quả kinh tế để tạo ra phân tích hiệu quả chi phí. (Xem "Sơ lược ngắn gọn về phân tích hiệu quả chi phí" .)

TIẾN HÀNH PHÂN TÍCH QUYẾT ĐỊNH VỀ MỘT VẤN ĐỀ CỤ THỂ  -  Việc phát triển và xây dựng phân tích quyết định tuân theo một loạt các bước hợp lý. Các vấn đề hoặc sai sót ở bất kỳ bước nào cũng có thể làm thay đổi kết quả cuối cùng; do đó, việc tuân thủ đúng từng bước này là quan trọng cả từ quan điểm của nhà nghiên cứu tiến hành phân tích và quan điểm của bác sĩ lâm sàng diễn giải kết quả của một nghiên cứu được công bố. Trong suốt phần còn lại của bài đánh giá chủ đề này, các kỹ thuật phân tích quyết định cơ bản được mô tả theo phong cách dựa trên kiến ​​thức cơ bản, không có giả định về kiến ​​thức hoặc kinh nghiệm trước đó. Ngoài ra, chúng tôi đã chú thích và giải thích phân tích quyết định của Krumholz và các đồng nghiệp trong một ví dụ dưới đây, được liên kết ở mỗi bước để minh họa cách áp dụng các phương pháp này trong phân tích quyết định đã công bố [ 4 ]. Để có phần giới thiệu chi tiết hơn về phân tích quyết định, người đọc có thể tham khảo loạt bài viết giới thiệu về Ra quyết định y tế [ 5-9 ].

Bước 1: Đóng khung câu hỏi  -  Quá trình xác định phạm vi và ranh giới của tình huống lâm sàng cụ thể cần phân tích tương tự như việc phát triển các tiêu chí lựa chọn cho một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng. Mục đích là để xác định nhóm bệnh nhân, tình trạng và chiến lược can thiệp cụ thể phù hợp với phân tích.

Một trong những quyết định quan trọng nhất cần được đưa ra trong quá trình phân tích quyết định là quan điểm mà từ đó việc phân tích sẽ được tiến hành. Ví dụ: phân tích quyết định được thực hiện theo quan điểm của từng bệnh nhân có thể trông khác khi được phân tích theo quan điểm của xã hội, trong đó cần phải xem xét các tác động thứ cấp đối với những người khác trong cộng đồng (ví dụ: do lây truyền bệnh truyền nhiễm). bao gồm. Ví dụ về nhiều quan điểm có thể được tìm thấy trong các phân tích quyết định về quyết định sử dụng liệu pháp phòng ngừa ở bệnh nhân nhiễm lao tiềm ẩn [ 10,11 ].

Khoảng thời gian phân tích cần phải được chỉ định và phù hợp với thực tế lâm sàng của tình trạng bệnh. Ví dụ, khoảng thời gian một tháng sẽ không phù hợp để phân tích quyết định về thuốc giảm cholesterol vì khả năng sống sót có thể không đạt được trong nhiều năm. Mặt khác, việc phân tích quyết định về các phương pháp điều trị khác nhau đối với nhiễm trùng đường tiết niệu có thể không cần xem xét kết quả sau một hoặc hai tháng sau khi điều trị. Nhìn chung, khung thời gian phải phù hợp với diễn biến tự nhiên của quá trình bệnh.

Bước 2: Cấu trúc vấn đề lâm sàng  -  Cấu trúc vấn đề đơn giản có nghĩa là xây dựng một mô hình quyết định đại diện cho các thành phần liên quan của vấn đề. Biểu diễn toán học của mô hình quyết định được gọi là cây quyết định và bao gồm một số phần tử riêng biệt. Các phần tử được kết hợp thành cây chứa một lượng chi tiết tùy ý. Hầu như bất kỳ quyết định nào cũng có thể được mô hình hóa, nhưng điều quan trọng là các lựa chọn được xem xét phải thực tế. Ví dụ, một phân tích quyết định xem xét phẫu thuật bắc cầu so với điều trị nội khoa nhưng bỏ qua can thiệp mạch vành qua da có thể không phù hợp.

Luôn có sự căng thẳng giữa việc tăng mức độ chi tiết sao cho thực tế về mặt lâm sàng nhất có thể với tính khả thi của việc xây dựng, xác nhận và trình bày mô hình [ 12 ]. Càng mong muốn chi tiết thì mô hình càng khó xây dựng, xác nhận và trình bày. Tuy nhiên, phân tích càng ít chi tiết và số lượng giả định đơn giản hóa càng nhiều thì phân tích càng dễ bị tấn công vì thiếu các yếu tố có ý nghĩa lâm sàng.

Tất cả các cây quyết định đều bắt đầu bằng một nút quyết định, đại diện cho quyết định được đưa ra ( hình 1 và hình 2 ).

●Hình 1 minh họa một quyết định có hai lựa chọn, Lựa chọn 1 và Lựa chọn 2, thể hiện một quyết định lâm sàng chung. Một quyết định như vậy có thể đại diện cho sự lựa chọn giữa liệu pháp nội khoa và phẫu thuật cho một tình trạng cụ thể; điều trị theo kinh nghiệm đối với một căn bệnh so với xét nghiệm chẩn đoán; hoặc các khoảng thời gian theo dõi khác nhau sau khi cắt bỏ khối u ung thư.

 

●Theo sau nút quyết định là một hoặc nhiều nút cơ hội. Trong ví dụ này, Kết quả 1 và Kết quả 2 là những hậu quả có thể xảy ra của Lựa chọn 1, còn Kết quả 3 và Kết quả 4 là những hậu quả có thể xảy ra của Lựa chọn 2. Mỗi nhánh của nút cơ hội được đặc trưng bởi một xác suất (p1 đến p4), biểu thị khả năng xảy ra rằng sự kiện cụ thể đó sẽ xảy ra. Tổng tất cả các xác suất tại một nút cơ hội phải bằng 1,0.

 

●Ở cuối mỗi nhánh là một nút cuối, đại diện cho trạng thái sức khỏe hoặc kết quả đạt được khi đi qua một con đường cụ thể xuyên qua cây. Ví dụ: nếu Lựa chọn 1 đại diện cho một can thiệp phẫu thuật, Kết quả 1 có thể là tử vong do phẫu thuật và do đó Giá trị 1 (hoặc V1, có thể đại diện cho tuổi thọ) sẽ là giá trị được gán cho tử vong ngay lập tức, theo quy ước là 0,0.

 

Xem bên dưới để biết ví dụ chi tiết hơn.

Bước 3: Ước tính các xác suất liên quan  -  Khi cây quyết định đã được cấu trúc, cần xác định các giá trị số của các xác suất khác nhau. Có nhiều nguồn dữ liệu có thể được sử dụng để đưa ra những quyết định này. Mặc dù có một hệ thống phân cấp được chấp nhận chung về chất lượng nghiên cứu [ 13 ], những xếp hạng như vậy không phải lúc nào cũng hữu ích cho việc phân tích quyết định vì loại nghiên cứu cụ thể có thể không có lợi cho việc ước tính một thông số nhất định. Ví dụ, một thử nghiệm ngẫu nhiên có đối chứng là một nguồn tuyệt vời để so sánh liệu pháp này với liệu pháp khác, nhưng nó là nguồn dữ liệu nghèo nàn về tỷ lệ mắc một bệnh cụ thể. Vì vậy, điều quan trọng là phải điều chỉnh nguồn dữ liệu theo loại dữ liệu được yêu cầu ( bảng 1 ).

Rất hiếm trường hợp tất cả dữ liệu cần thiết để tham số hóa mô hình quyết định có thể được tìm thấy trong một nghiên cứu duy nhất. Nếu điều đó là sự thật thì có khả năng là câu hỏi đang được hỏi đã được trả lời.

Các nguồn được sử dụng để ước tính xác suất cần phải tính đến những khác biệt tiềm ẩn về đặc điểm của quần thể giữa các thử nghiệm đã công bố và quần thể mà người phân tích quyết định quan tâm. Ví dụ, phẫu thuật cắt bỏ nội mạc động mạch cảnh được cho là có lợi ở những bệnh nhân hẹp động mạch cảnh không có triệu chứng trong một nghiên cứu trong đó tỷ lệ tử vong do phẫu thuật là 3,5% [ 14 ]. Tỷ giá địa phương nên được sử dụng trong phân tích nếu nó khác với tỷ giá được công bố.

Bước 4: Ước tính giá trị của kết quả  -  Cấu trúc của vấn đề xác định thước đo kết quả cụ thể sẽ được sử dụng. Như đã lưu ý ở trên, tuổi thọ dự kiến ​​không phải là kết quả phù hợp để phân tích các chiến lược điều trị khác nhau đối với nhiễm trùng đường tiết niệu. Ngược lại, nếu cái chết là kết quả có thể xảy ra của một hoặc nhiều chiến lược, thì tuổi thọ sẽ là thước đo kết quả thích hợp. Khía cạnh quan trọng nhất trong việc ấn định kết quả là chúng được đo lường theo cùng một đơn vị ở tất cả các ngành.

Một đặc điểm hữu ích của phân tích quyết định là một mô hình nhất định có thể được đánh giá bằng các thước đo kết quả khác nhau. Ví dụ, ngoài khả năng sống sót, người điều tra có thể muốn theo dõi tác động của các liệu pháp khác nhau đối với tỷ lệ đột quỵ, nhồi máu cơ tim, tắc mạch phổi, v.v., qua các lựa chọn điều trị khác nhau. Mô hình quyết định có thể được phân tích bằng cách sử dụng bất kỳ kết quả nào trong số đó.

Bằng trực giác, rõ ràng là một năm sống hoàn toàn khỏe mạnh không giống như một năm bị đau thắt ngực nặng hoặc một năm sống sau một cơn đột quỵ hoặc cắt cụt chi. Bệnh nhân đặt ra những giá trị khác nhau cho tình trạng sức khỏe đó và sẵn sàng chấp nhận rủi ro (trải qua phẫu thuật, dùng thuốc có tác dụng phụ) để tránh chúng. Trong phân tích quyết định, người ta có thể xem xét đồng thời chất lượng cuộc sống và thời gian sống.

Thuộc tính quan trọng của thước đo chất lượng cuộc sống đối với các mô hình quyết định là chúng cho phép so sánh định lượng giữa các tình trạng sức khỏe khác nhau. Nói cách khác, những điều chỉnh về chất lượng cuộc sống đối với các mô hình quyết định phải có khả năng so sánh theo dạng: "Một năm cuộc đời bị đột quỵ có giá trị X phần trăm một năm cuộc đời với sức khỏe hoàn toàn." Khi được đo theo cách này, các phân tích quyết định sẽ đưa ra ước tính về số năm sống được điều chỉnh theo chất lượng (QALY). Những phương pháp này được tóm tắt trong một bài đánh giá cổ điển [ 15 ]. Hiện có sẵn các phương pháp để kết hợp chất lượng cuộc sống [ 16 ].

Bước 5: Phân tích cây: Cơ chế phân tích  -  "Câu trả lời" cho một vấn đề phân tích quyết định là chiến lược tối đa hóa giá trị mong đợi của kết quả. Ví dụ: nếu kết quả quan tâm là tuổi thọ, thì kết quả phân tích quyết định sẽ có dạng: "tuổi thọ trung bình với chiến lược A là 10,2 năm so với 9,8 năm với chiến lược B; do đó chiến lược A là chiến lược tối ưu." ."

Những "giá trị kỳ vọng" hoặc "tiện ích kỳ vọng" này được xác định bằng cách đánh giá đệ quy của cây (được gọi là tính trung bình và gấp lại) từ phải sang trái, thay thế mỗi nút cơ hội bằng giá trị kỳ vọng của sự kết hợp các nhánh phát sinh từ cơ hội đó nút. Giá trị của mỗi nhánh tại nút quyết định là giá trị trung bình số học của các nhánh tiếp theo. Đối với cây đơn giản trong hình ( hình 1 ):

●Giá trị mong đợi của Lựa chọn 1 = (p1*V1) + (p2*V2)

●Giá trị mong đợi của Lựa chọn 2 = (p3*V3) + (p4*V4)

 

Cụ thể hơn, hình này minh họa cách tính xác suất giả định và tuổi thọ trung bình ( hình 3 ). Một cái cây như vậy có thể đại diện cho sự lựa chọn giữa hai liệu pháp, một liệu pháp có rất ít sự khác biệt giữa các kết quả có thể xảy ra (Lựa chọn 1) và liệu pháp kia mang lại cơ hội sống lâu hơn nhưng có nguy cơ sống ngắn hơn (Lựa chọn 2). Trong ví dụ này, Lựa chọn 2 là chiến lược được ưu tiên xét về mặt tuổi thọ.

Bước 6: Kiểm tra các giả định của mô hình: Phân tích độ nhạy  -  Kết quả thu được từ phân tích quyết định phụ thuộc vào độ chính xác của dữ liệu được sử dụng để ước tính xác suất và kết quả. Rất hiếm khi có trường hợp ước tính được biết một cách hoàn toàn chắc chắn; ngay cả trong dữ liệu từ các nghiên cứu dựa trên dân số rất lớn, ước tính về tỷ lệ tử vong và hiệu quả đều được đưa ra trong giới hạn tin cậy.

Một trong những ưu điểm chính của mô hình phân tích quyết định là khả năng kiểm tra nhanh chóng các giả định và dữ liệu đầu vào của chúng. Ví dụ: khi tham khảo ví dụ giả định trong Hình 2, giả sử ước tính tuổi thọ là 10 năm đối với những bệnh nhân trải qua Kết quả 1 đến từ một nghiên cứu tương đối nhỏ và giới hạn tin cậy về tuổi thọ dự kiến ​​dao động từ 8 đến 12 năm. Phạm vi đó có thể được sử dụng để tính toán lại mô hình nhiều lần nhằm kiểm tra xem liệu những khác biệt đó có làm thay đổi chiến lược nào là tối ưu hay không ( bảng 2 ).

Bảng này thể hiện phân tích độ nhạy một chiều vì nó chỉ thay đổi giá trị của một biến duy nhất ( bảng 2 ). Có thể thay đổi nhiều tham số, tạo ra các phân tích độ nhạy hai, ba và đa chiều liên quan đến giá trị mong đợi của các lựa chọn với các biến thể đồng thời trong giá trị của một số biến.

Phân tích độ nhạy cũng là một công cụ hữu ích trong việc xây dựng và xác nhận các mô hình quyết định. Câu trả lời của mô hình có thể được so sánh với câu trả lời "đúng" để xác thực cấu trúc mô hình bằng cách đánh giá cây bằng cách sử dụng các tham số mà kết quả được biết trước. Ví dụ, trong việc lựa chọn giữa liệu pháp phẫu thuật hiệu quả hơn (nhưng rủi ro hơn) và liệu pháp nội khoa kém hiệu quả hơn (nhưng an toàn hơn), một phân tích độ nhạy cho rằng tỷ lệ tử vong bằng 0 đối với can thiệp phẫu thuật sẽ ủng hộ cánh tay phẫu thuật vì sẽ có không có rủi ro giảm giá. Nếu mô hình không chỉ ra rằng cánh tay phẫu thuật được ưu tiên thì có thể sẽ xuất hiện lỗi hoặc "lỗi" trong mô hình.

Bước 7: Giải thích kết quả  -  Giải thích kết quả phân tích quyết định thường là nhiệm vụ phức tạp nhất. Không giống như các thiết kế thử nghiệm hoặc các loại nghiên cứu khác, kết quả rõ ràng từ việc phân tích quyết định thường không trở thành đóng góp quan trọng nhất cho việc ra quyết định. Đúng hơn, khả năng phân tích quyết định để khám phá chiến lược tối ưu trong một tình huống lâm sàng cụ thể thay đổi như thế nào với sự thay đổi trong các giả định (và do đó xác định các khu vực cần thêm dữ liệu) thường là một trong những thuộc tính mạnh mẽ nhất của loại phân tích này.

Một số điều kiện phải được đáp ứng trước khi kết quả có thể được áp dụng vào thực tiễn hàng ngày [ 17,18 ]:

●Phải đưa vào các chiến lược cạnh tranh phù hợp

●Tất cả các kết quả liên quan đến lâm sàng đưa ra cho các chiến lược đó phải được mô tả

●Dữ liệu được sử dụng để hiệu chỉnh (cả xác suất và kết quả) phải được thu thập và tóm tắt một cách rõ ràng và hợp lý.

●Các phân tích độ nhạy thích hợp phải được thực hiện.

 

Hơn nữa, người sử dụng phân tích quyết định nên kiểm tra một số chi tiết của phân tích trước khi sử dụng kết quả để thay đổi thực tiễn.

●Nhóm bệnh nhân phải phù hợp chặt chẽ với những bệnh nhân được bác sĩ lâm sàng khám. Một phân tích quyết định khám phá phương pháp bắc cầu động mạch vành so với can thiệp mạch vành qua da ở bệnh nhân nam trẻ bị đau thắt ngực ổn định mạn tính có thể sẽ không đưa ra quyết định giống như ở phụ nữ lớn tuổi bị đau thắt ngực tăng dần.

 

●Người đọc cần đánh giá sức mạnh của kết quả. Phân tích quyết định không chứa các chỉ số thống kê như giá trị p. Do đó, người ta dựa vào phân tích độ nhạy để chỉ ra liệu kết quả có thay đổi trong phạm vi thích hợp của các biến số liên quan hay không. Nếu các phân tích độ nhạy chỉ ra rằng sự lựa chọn tối ưu phụ thuộc nhiều vào một tham số nhất định thì người ta nên cố gắng phát triển các thước đo chính xác cho ước tính tham số.

 

VÍ DỤ  -  Vấn đề về liệu pháp tiêu huyết khối ở bệnh nhân cao tuổi bị nhồi máu cơ tim (MI) cung cấp một ví dụ điển hình về cách sử dụng phân tích quyết định trong thực hành lâm sàng.

Bước 1: Đặt câu hỏi  -  Các thử nghiệm lâm sàng về thuốc tiêu huyết khối trong nhồi máu cơ tim cấp đã chứng minh lợi ích ở nhóm bệnh nhân được nghiên cứu, nhưng bằng chứng về lợi ích của chúng ở người cao tuổi còn chưa rõ ràng. Lưu ý rằng không có thử nghiệm nào trực tiếp giải quyết vấn đề này, một nhóm đã thực hiện phân tích quyết định để giải quyết vấn đề [ 4 ]. Cách tiếp cận của họ thể hiện cách sử dụng phổ biến của phân tích quyết định: mở rộng các liệu pháp đã được thử và đúng cho các nhóm dân cư có phần khác biệt so với những liệu pháp được nghiên cứu ban đầu.

Vấn đề tiêu huyết khối có một số đặc điểm phù hợp cho việc phân tích quyết định:

●Có sự lựa chọn cụ thể (có điều trị tiêu huyết khối hay không)

●Có số liệu chính xác về đặc điểm và kết quả của nhồi máu cơ tim ở người cao tuổi

●Có bằng chứng mạnh mẽ về hiệu quả trong một số nhóm nghiên cứu nhất định

 

Các đoạn văn sau đây mô tả phân tích quyết định của Krumholz và các đồng nghiệp [ 4 ]. Phiên bản đã xuất bản của phân tích này không bao gồm hình ảnh của mô hình quyết định, nhưng chúng tôi trình bày mô hình này để người đọc có thể theo dõi và nhân rộng phân tích.

Bước 2: Cấu trúc vấn đề lâm sàng  —  Cây quyết định mô hình hóa hai chiến lược loại trừ lẫn nhau: liệu có nên điều trị tiêu huyết khối cho bệnh nhân cao tuổi bị nhồi máu cơ tim cấp hay chỉ cung cấp chăm sóc hỗ trợ ( hình 4 ).

●Nếu chọn phương pháp tiêu huyết khối, bệnh nhân có thể gặp biến chứng điều trị (ví dụ xuất huyết não). Trong phân tích này, các biến chứng của tiêu huyết khối được cho là tương đương với tử vong. Tuy nhiên, do xuất huyết não không phải lúc nào cũng tương đương với tử vong nên giả định của họ làm sai lệch phân tích chống tiêu huyết khối bằng cách làm cho các biến chứng trở nên tồi tệ hơn thực tế.

 

●Tiêu chuẩn chẩn đoán MI không hoàn hảo. Vì vậy, một số bệnh nhân được dùng thuốc tiêu huyết khối thực ra không bị nhồi máu cơ tim (dương tính giả). Vì lý do này, một nút cơ hội biểu thị MI thực tế so với không có MI theo sau nút biến chứng/không có biến chứng.

 

●Bệnh nhân có thể chết hoặc sống sót dù có bị nhồi máu cơ tim hay không, mặc dù khả năng tử vong với bệnh nhồi máu cơ tim sẽ cao hơn nhiều.

 

Chiến lược không tiêu huyết khối có cấu trúc giống nhau ngoại trừ việc không có nhánh biến chứng/không biến chứng vì không sử dụng thuốc.

Bước 3: Ước tính xác suất liên quan  —  Cấu trúc của cây và số nhánh tại các nút ngẫu nhiên xác định xác suất cần thiết để "tham số hóa" cây. Trong mô hình này, cần phải ước tính xác suất xảy ra nhồi máu cơ tim, tỷ lệ tử vong có và không có nhồi máu, cũng như hiệu quả và rủi ro của liệu pháp tiêu huyết khối ( bảng 3 ). Hầu hết dữ liệu cho phân tích này đến từ các thử nghiệm đã được công bố bao gồm các thử nghiệm Groupo Italiano per lo Studio della Streptochinasi nell'Infarcto Miocardio (GISSI [ 19 ]) và Nghiên cứu quốc tế thứ hai về sống sót sau nhồi máu cơ tim (ISIS-2 [ 20 ]). Các dữ liệu khác được thu thập từ tài liệu.

Bước 4: Ước tính giá trị của kết quả  —  Các giá trị ở cuối mỗi nút đầu cuối cho phân tích cơ bản chỉ đơn giản là giá trị sống sót (được đặt thành 1) hoặc chết (0) trong bệnh viện. Giá trị kỳ vọng của mỗi nhánh sẽ là xác suất trung bình sống sót trong bệnh viện của một nhóm bệnh nhân được điều trị theo chiến lược đó (tiêu huyết khối hoặc không tiêu huyết khối).

Các tác giả cũng cần ước tính số năm cứu sống được và chi phí của các biện pháp can thiệp nhằm mục đích tiến hành phân tích hiệu quả chi phí (ngoài phạm vi đánh giá chủ đề này) (xem phần "Sơ lược ngắn gọn về phân tích hiệu quả chi phí". " ). Họ thu được những giá trị này từ mô hình dự đoán nguy cơ tim mạch, Mô hình chính sách bệnh tim mạch vành [ 21 ]. Ví dụ, họ ước tính rằng một bệnh nhân 70 tuổi sẽ có tuổi thọ là 5,5 năm sau MI. Để tính toán tuổi thọ trung bình (chứ không phải xác suất sống sót) theo mỗi chiến lược, tuổi thọ cụ thể cho mỗi kết quả sẽ được chèn vào các nút cuối thích hợp của chúng, với giá trị tử vong vẫn bằng 0.

Bước 5: Phân tích cây (rút ra/gấp lại trung bình)  -  Cây được phân tích bằng cách sử dụng phương pháp lấy trung bình ra và gấp lại tiêu chuẩn được mô tả ở trên. Cây được xếp ngược từ phải sang trái và tính giá trị trung bình tại mỗi nút cơ hội ( hình 5 ). Với các giả định cơ bản được cung cấp trong Hình 4, giá trị kỳ vọng về khả năng sống sót không có biến chứng là 0,7864 đối với nhóm tiêu huyết khối so với 0,7559 đối với chiến lược điều trị tiêu chuẩn.

Kết quả cũng có thể được trình bày dưới hai dạng khác:

●Số lượng cần điều trị để cứu thêm một mạng sống

●Tuổi thọ

 

Để tính tuổi thọ, người ta cần biết tuổi thọ sau nhồi máu cơ tim của một bệnh nhân ở một độ tuổi nhất định, ước tính trong nghiên cứu này là 5,5 tuổi đối với nam giới 70 tuổi [ 4 ]. Bằng cách sử dụng bảng tuổi thọ tiêu chuẩn để tồn tại mà không có MI, tuổi thọ có liên quan có thể được nhập dưới dạng giá trị của nút cuối và phân tích được lặp lại để tìm ra tuổi thọ dự kiến ​​cho mỗi chiến lược.

Bước 6: Kiểm tra các giả định (phân tích độ nhạy)  —  Chúng tôi đã cung cấp phân tích độ nhạy một chiều đơn giản như phần giới thiệu, chỉ thay đổi xác suất xảy ra biến chứng gây tử vong của liệu pháp tiêu huyết khối trong phạm vi giá trị hợp lý (0 đến 6%). Điều này có thể được nhìn thấy trong hình ( hình 6 ). Đúng như dự đoán, xác suất sống sót của chiến lược tiêu huyết khối sẽ giảm khi nguy cơ biến chứng gây tử vong tăng lên. Với xác suất xảy ra biến chứng gây tử vong lớn hơn 0,042 (được gọi là "ngưỡng"), chiến lược tiêu huyết khối trở nên kém hơn so với chiến lược không tiêu huyết khối.

Bài báo được xuất bản trình bày một số ví dụ về phân tích độ nhạy hai chiều, trong đó hai biến số (xác suất MI và hiệu quả của liệu pháp tiêu huyết khối) được thay đổi đồng thời để xác định khi nào liệu pháp tiêu huyết khối có lợi [ 4 ]. Tất cả các phân tích đều chứng minh rằng đối với phạm vi giá trị hợp lý xung quanh ước tính cơ bản của chúng, tiêu huyết khối vẫn là chiến lược được ưu tiên.

Bước 7: Giải thích kết quả  -  Phân tích này có hầu hết các tính năng của phân tích quyết định đúng đắn. Đối với những bệnh nhân nghi ngờ nhồi máu cơ tim, mô hình đưa ra hai lựa chọn: tiêu huyết khối hoặc không tiêu huyết khối. Người ta có thể đặt câu hỏi tại sao can thiệp mạch vành qua da tiên phát không được xem xét, vì lựa chọn này đã được đưa vào nhiều nghiên cứu can thiệp MI. Dữ liệu được sử dụng để hiệu chỉnh mô hình đến từ một số thử nghiệm lớn và kết quả được mô hình hóa là hợp lý, mặc dù người ta cũng có thể mô hình hóa các biến chứng nhỏ. Một số phân tích độ nhạy đã được thực hiện, tất cả đều chỉ ra rằng kết quả khá chắc chắn.

MỞ RỘNG  -  Cây quyết định nút và nhánh đơn giản có thể được sử dụng để phát triển các mô hình có độ phức tạp tùy ý, nhưng phương pháp này không đặc biệt phù hợp để lập mô hình các sự kiện xảy ra lặp đi lặp lại theo thời gian hoặc để phân tích các biện pháp can thiệp làm thay đổi rủi ro của các sự kiện trong tương lai. Những vấn đề như vậy được cấu trúc phù hợp hơn bằng cách sử dụng các phương pháp có chứa yếu tố thời gian một cách rõ ràng. Một kỹ thuật như vậy là quá trình Markov. Mô hình Markov là sự bổ sung cực kỳ mạnh mẽ cho phân tích quyết định nhằm mở rộng loại hình và độ phức tạp của các tình huống lâm sàng có thể được phân tích một cách hiệu quả [ 22 ]. Gần đây hơn, các mô hình phức tạp của các quá trình sinh lý cơ bản đã được đưa vào các mô hình quyết định, cho phép trình bày thực tế về mặt lâm sàng của quá trình bệnh [ 23 ].

Các mô hình quyết định thường được sử dụng làm "động cơ" phân tích để tiến hành phân tích hiệu quả chi phí vì phương pháp phân tích quyết định có thể được sử dụng để tìm ra giá trị mong đợi của hầu hết mọi kết quả. Phân tích hiệu quả chi phí là một phương pháp kiểm tra tác động đồng thời của các chiến lược khác nhau đối với kết quả lâm sàng và kinh tế (xem "Sơ lược ngắn gọn về phân tích hiệu quả chi phí" ). Bằng cách bao gồm cả chi phí và hiệu quả lâm sàng trong một mô hình, các phân tích có thể đưa ra ước tính về chi phí mỗi năm cứu sống được, chi phí cho mỗi năm sống được điều chỉnh theo chất lượng được cứu sống, v.v.

Hai hiệp hội chuyên nghiệp, Hiệp hội Ra quyết định Y tế và Hiệp hội Nghiên cứu Kết quả và Kinh tế Dược phẩm Quốc tế, đã phát triển một loạt các tài liệu nêu rõ các phương pháp nghiên cứu tốt để sử dụng các mô hình quyết định nhằm giải quyết các vấn đề trong chăm sóc sức khỏe. Các bài viết cung cấp cái nhìn tổng quan về mô hình quyết định [ 24 ]; khuyến nghị để khái niệm hóa một vấn đề quyết định và một mô hình [ 25 ]; phương pháp xây dựng mô hình chuyển trạng thái [ 26 ], mô hình mô phỏng sự kiện rời rạc [ 27 ] và mô hình truyền động [ 28 ]; phương pháp ước tính giá trị của các tham số mô hình và bao gồm độ không đảm bảo [ 29 ]; và mô tả các phương pháp để xác nhận mô hình [ 30 ]. Mặc dù không phải là tài liệu cơ bản nhưng chúng là nguồn tài liệu tuyệt vời để sử dụng các phương pháp lập mô hình một cách thích hợp.

BẢN TÓM TẮT

●Phân tích quyết định là đánh giá định lượng các kết quả đạt được từ một tập hợp các lựa chọn trong một tình huống lâm sàng cụ thể. Ngoại trừ từ định lượng, định nghĩa này không khác gì quá trình ra quyết định lâm sàng được các bác sĩ lâm sàng thực hiện hàng ngày. (Xem phần 'Giới thiệu' ở trên.)

 

●Phạm vi các vấn đề lâm sàng thích hợp cho việc phân tích quyết định là rất lớn. Hai yêu cầu chính để sử dụng nó bao gồm:

 

•Vấn đề tập trung vào một quyết định cụ thể phải được thực hiện

 

•Có sự đánh đổi liên quan đến quyết định

 

(Xem 'Các loại vấn đề thích hợp để phân tích quyết định' ở trên.)

 

●Phân tích quyết định được thực hiện bằng cách sử dụng ước tính xác suất của các sự kiện và giá trị được đặt trên kết quả. Những kết quả này có thể bao gồm các giá trị của bệnh nhân như số năm sống được điều chỉnh theo chất lượng hoặc tỷ lệ các biến cố như tử vong. (Xem 'Tiến hành phân tích quyết định về một vấn đề cụ thể' ở trên.)