Tại sao không thể làm RCT?
| Lý do | Giải thích |
|---|---|
| Đạo đức | Bác sĩ có nghĩa vụ chọn phác đồ tốt nhất cho từng BN. Randomization có thể khiến BN nặng nhận phác đồ yếu. |
| Phụ huynh | Phụ huynh thường không đồng ý "bốc thăm" phương pháp điều trị cho con. |
| Thực tế | Bác sĩ có kinh nghiệm khác nhau, xu hướng chỉ định khác nhau. |
| Chi phí | RCT có chi phí rất cao, quy trình phức tạp. |
Phương pháp kiểm soát nhiễu trong Non-randomized Trial
Khi không thể randomization, chúng ta dùng các kỹ thuật thống kê để "giả lập" sự cân bằng:
| Phương pháp | Nguyên lý | Ưu điểm | Hạn chế |
|---|---|---|---|
| Hồi quy đa biến (Multivariate regression) |
Đưa các confounders vào mô hình hồi quy để "điều chỉnh" tác động của chúng | Đơn giản, dễ thực hiện, dễ diễn giải | Chỉ điều chỉnh được confounders đã đo; giả định quan hệ tuyến tính |
| Propensity Score (PS matching/weighting) |
Tính xác suất một BN được nhận phác đồ mới dựa trên đặc điểm nền → matching hoặc weighting | Mô phỏng randomization; cân bằng nhiều confounders cùng lúc | Cần cỡ mẫu lớn; chỉ điều chỉnh confounders đã đo |
| Instrumental Variable | Dùng biến công cụ (Z) ảnh hưởng đến điều trị nhưng không ảnh hưởng trực tiếp đến kết cục | Có thể kiểm soát confounders không đo được | Rất khó tìm biến công cụ phù hợp |
🔍 Propensity Score — Giải thích đơn giản
Propensity score là xác suất một bệnh nhân được chỉ định phác đồ mới, dựa trên các yếu tố như tuổi, giới, độ nặng, bệnh kèm. Ví dụ: một bé 2 tuổi, nam, viêm phổi nặng (CRB-65=2) → propensity score = 0.75 (75% khả năng được chỉ định phác đồ mới). Sau đó chúng ta ghép cặp (match) bệnh nhân ở 2 nhóm có propensity score tương tự nhau — giống như "giả lập" randomization. Kết quả: sau matching, 2 nhóm cân bằng hơn về đặc điểm nền, và sự so sánh trở nên công bằng hơn.
