7.1. Phương pháp tiệm cận không điều kiện cho một bảng 2×2 đơn lẻ
Mô hình và tham số hóa:
Xét bảng 2×2 tiêu chuẩn (Bảng 4.1) với các tần số quan sát được. Gọi π₁ là xác suất mắc bệnh trong nhóm phơi nhiễm và π₂ là xác suất mắc bệnh trong nhóm không phơi nhiễm. Hiệu số nguy cơ được định nghĩa là:
RD = π₁ − π₂
Thực hiện phép thay thế π₁ = π₂ + RD, hàm phân phối xác suất đồng thời (joint probability function) (4.1) có thể được tham số hóa lại để thu được hàm hợp lý (likelihood) là hàm của hai tham số RD và π₂. Điều này dẫn đến các phương trình hợp lý tối đa không điều kiện (unconditional maximum likelihood equations):
Phương trình ML không điều kiện:
- a₁ = (π̂₂ + RD̂)r₁
- a₁ − (π̂₂ + RD̂)r₁ / [(π̂₂ + RD̂)(1 − π̂₂ − RD̂)] + a₂ − r₂π̂₂ / [π̂₂(1 − π̂₂)] = 0
trong đó RD̂ ký hiệu ước lượng hợp lý tối đa không điều kiện của RD.
Giải pháp (ước lượng điểm):
Giải hệ phương trình trên cho kết quả rất đơn giản:
RD̂ = π̂₁ − π̂₂ = a₁/r₁ − a₂/r₂ (7.1)
và π̂₂ = a₂/r₂, trong đó π̂₁ = a₁/r₁.
Phương sai của ước lượng RD:
Ước lượng hợp lý tối đa không điều kiện của phương sai RD̂ là:
vâr(RD̂) = π̂₁(1 − π̂₁)/r₁ + π̂₂(1 − π̂₂)/r₂ = a₁b₁/r₁³ + a₂b₂/r₂³ (7.2)
Công thức (7.2) chính xác là ước lượng phương sai thu được khi áp dụng công thức (1.9) cho biến ngẫu nhiên π̂₁ − π̂₂.
Khoảng tin cậy:
Khoảng tin cậy (1 − α) × 100% cho RD là:
[RD, RD] = RD̂ ∓ zα/2 × √(a₁b₁/r₁³ + a₂b₂/r₂³)
Kiểm định giả thuyết về mối liên quan:
Vì π₁ = π₂ tương đương với RD = 0, giả thuyết không (H₀: RD = 0) thể hiện không có mối liên quan giữa phơi nhiễm và bệnh. Dưới H₀, ước lượng phương sai của RD̂ là:
vâr₀(RD̂) = (ê₁f̂₁)/r₁³ + (ê₂f̂₂)/r₂³ = (m₁m₂)/(r₁r₂r)
Kiểm định Wald:
X²w = RD̂² × r₁r₂r / (m₁m₂) = (a₁b₂ − a₂b₁)² × r / (r₁r₂m₁m₂) (df = 1)
X²w đồng nhất với thống kê X²p (4.10) — kiểm định Pearson χ².
Kiểm định Likelihood Ratio (LR):
Kiểm định LR về mối liên quan chính xác là công thức (4.12).
Ví dụ 7.1 (Mức độ thụ thể – Ung thư vú):
Dữ liệu được lấy từ Bảng 4.5(a). Các kết quả phân tích như sau:
- Ước lượng RD: RD̂ = 0,264 (tức 26,4%)
- Phương sai: vâr(RD̂) = (0,0798)²
- Khoảng tin cậy 95% cho RD: [0,107; 0,420]
- Kiểm định Wald: X²w = 12,40 (p < 0,001)
- Kiểm định LR: X²lr = 11,68 (p = 0,001) — từ Ví dụ 4.2
Cả hai kiểm định đều cho thấy bằng chứng mạnh mẽ về mối liên quan giữa mức độ thụ thể và ung thư vú.
(Nguồn: Newman SC. Biostatistical Methods in Epidemiology. Wiley, 2001. Chương 7, tr.151-152.)
