10.1. MÔ HÌNH POISSON CHO MỘT MẪU DỮ LIỆU SỐNG CÒN
10.1.1. Phân phối Weibull và phân phối mũ (Exponential)
Phân phối Weibull có hàm sống sót S(t) = exp[−(λt)α] và hàm nguy cơ h(t) = αλ(λt)α⁻¹, với λ > 0 là tham số tỉ suất và α > 0 là tham số hình dạng. Khi α = 1, h(t) là hằng số (phân phối mũ); khi α < 1, h(t) giảm dần; khi α > 1, h(t) tăng dần.
Phân phối mũ (α=1) có S(t)=e⁻λt, h(t)=λ. Gọi d = Σδi là số ca tử vong và n = Σti là tổng người-thời gian. Hàm hợp lý: L(λ) = e⁻λn λd. MLE: λ̂ = d/n, vâr(λ̂) = d/n², Ŝ(t) = exp(−λ̂t).
Ví dụ: Hình 8.1(b): λ̂ = 2/35 = 0,057; vâr = 2/35² = (0,040)².
Phân biệt tỷ suất (rate, đơn vị "trên đơn vị thời gian") với xác suất (không đơn vị, luôn trong [0,1]).
Đánh giá giả định mũ: (1) Đồ thị: So sánh Ŝ(t) với Kaplan–Meier. (2) Kiểm định Cox–Oakes: Dưới H₀:α=1, λ̂₀=d/n, êi=λ̂₀ti, si=log(λ̂₀ti). Thống kê: X²_co = [d+Σsi(δi−êi)]² / [d+Σsi²êi−(Σsiêi)²/ê•] (df=1).
Ví dụ 10.1 (Ung thư vú): d=49, n=9471. Mũ: λ̂=5,17×10^−³. Weibull: λ̂=8,01×10^−³, α̂=1,49. Cox–Oakes: X²=5,84(p=0,02).
Ví dụ 10.2 (Ung thư buồng trứng, độ cao): d=16, n=6902. Mũ: λ̂=2,32×10^−³. Weibull: λ̂=2,30×10^−³, α̂=1,58. Cox–Oakes: X²=3,65(p=0,06).
Công thức (10.3)-(10.4): Ngay cả khi các tầng có hàm nguy cơ mũ, hàm nguy cơ tổng thể không phải dạng mũ trừ khi tỷ suất đủ nhỏ.
10.1.3. Phân phối Poisson
Với giả định (a) tử vong là biến cố hiếm và (b) ít kiểm duyệt, n có thể coi là hằng số và d là biến Poisson với tham số ν=λn: P(D=d|λ) = e^−λn (λn)d / d!. Hàm hợp lý L(λ)=e^−λn λd (giống hợp lý mũ – Holford, 1980). λ̂=d/n, vâr=d/n².
10.1.4. Phương pháp chính xác cho một mẫu
Kiểm định H₀: λ=λ₀: Xác suất đuôi dưới: P(D≤d|λ₀)=exp(−λ₀n)Σ(λ₀n)^x/x! (x=0→d). Xác suất đuôi trên: P(D≥d|λ₀)=1−exp(−λ₀n)Σ(λ₀n)^x/x! (x=0→d−1).
Ví dụ 10.3: d=2, n=10, H₀:λ₀=0,4 → p=2(0,238)=0,476 (phương pháp nhân đôi).
Khoảng tin cậy (KTC): Giải α/2 = P(D≥d|λ) cho λ và α/2 = P(D≤d|λ̅) cho λ̅. Ví dụ 10.4: d=2, n=10 → KTC 95%: [0,024; 0,723].
10.1.5. Phương pháp tiệm cận cho một mẫu
KTC ẩn (implicit): Giải (d−λn)²/(λn) = (z_α/₂)², với a=n², b=−n[2d+(z_α/₂)²], c=d².
KTC tường minh (explicit): [d/n ± z_α/₂√d / n] = (d/n)[1 ± z_α/₂ / √d].
Kiểm định giả thuyết: X² = (λ̂−λ₀)²/(λ₀/n) = (d−λ₀n)²/(λ₀n) (df=1).
Ví dụ 10.5: d=2,n=10; d=5,n=25; d=10,n=50. KTC ẩn gần KTC chính xác hơn KTC tường minh. Ví dụ 10.6: Giá trị p tiệm cận và chính xác khá gần nhau. Ví dụ 10.7: KTC 95% cho λ (ung thư vú): [3,91; 6,84]×10^−³.
(Nguồn: Newman SC. Biostatistical Methods in Epidemiology. Wiley, 2001. Chương 10, mục 10.1, tr.193-206.)
